Les accions de Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) van augmentar un 35, 40% en la comercialització prèvia al mercat després que la firma biotecnològica basada al Canadà anunciés plans per presentar una nova sol·licitud de medicaments (NDA) recolzada en fomentar els resultats de les proves.
En un comunicat, Clementia va dir que busca l'aprovació del palovarotè per evitar l'osificació heterotòpica (HO), el creixement anormal d'os en teixits no esquelètics, en pacients que pateixen fibrodisplàsia ossificans progressiva (FOP), un os genètic rar i perillós malaltia.
La firma de biotecnologia va afegir que L’Administració d’Aliments i Drogues (FDA) va acordar deixar que Clementia utilitzés les dades de la Fase 2 per donar suport a la seva aplicació. Aquests estudis, que es van presentar a principis d’any, apunten que el palovarotè és un remei eficaç.
Els pacients tractats amb palovarotè en el moment de la flaire van demostrar una reducció superior al 70% del volum mitjà de nou HO a les 12 setmanes en comparació amb el grup no tractat, segons les dades de la fase 2 de la companyia. Clementia presentarà la seva sol·licitud completa a la FDA durant el segon semestre del 2019.
En el comunicat de premsa, la firma biotecnològica va anunciar la presentació de l'ADN com a "fita important", i va afegir que el seu fàrmac està ben situat per convertir-se en el primer d'aquest tipus en tractar els casos de malaltia arterial en malalties de FOP.
"La identificació d'un camí cap a una presentació de l'AUD a la segona meitat del 2019 és una fita significativa per a Clementia i per als pacients amb aquesta malaltia òssia genètica ultra rara i devastadora", va dir Clarissa Desjardins, fundadora i consellera delegada de Clementia. “Agraïm la col·laboració amb la Divisió de Productes d’Osos, Reproductius i Urològics de la FDA, que pot portar la primera opció de tractament aprovada a persones afectades per FOP. Agraïm també els pacients i les seves famílies, així com els investigadors i llocs clínics, sense els quals no s’hagués pogut fer cap d’aquest treball ”.
Que segueix?
Clementia va confirmar que el seu “Test de MOVE de fase 3”, que consisteix a proporcionar als pacients “una dosi diària crònica de 5 mg” a més del règim de dosificació episòdica de 20/10 mg en el moment de la flaire, continuarà tal i com estava previst. Si aquests assaigs tenen èxit, la companyia va afegir que després podrien ser utilitzats per a una NDA suplementària.
Clementia també va dir que s’acostarà a les autoritats reguladores internacionals l’any vinent sobre com registrar el palovarotè.
