Entre els camps que creixen ràpidament a les fronteres de la ciència mèdica es troba la teràpia gènica, en la qual les malalties genètiques o heretades són tractades mitjançant la reparació o la substitució dels gens defectuosos que les provoquen. Aquest segment de la indústria de la biotecnologia inclou una combinació de grans i petites empreses i les oportunitats per als inversors s'inscriuen en tres categories principals: empreses atractives com entitats autònomes, empreses que probablement siguin objectius de M&A i empreses que creixen a través de M&A. La taula següent mostra deu jugadors destacats, segons un article recent a Barron.
10 jocs de teràpia gènica
(Capitalitzacions de mercat)
- uniQure NV (QURE), 1.900 milions de dòlars, Regenxbio Inc. (RGNX), 2.000 milions de dòlars, Auditors Therapeutics Inc. (BOLD), 1.500 milions de dòlars, Solid Biosciences Inc. (SLDB), 0.400 milions de dòlars, MegaGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 500 milions de dòlars, Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 00 $ Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9.700 milions de dòlars, Roche Holding AG (RHHBY), 230.900 milions de dòlarsNovartis AG (NVS), 227.6 mil milions de dòlars, Spark Therapeutics Inc. (ONCE), 4.300 milions de dòlars
Significació per als inversors
S’estima que 5.000 malalties rares són cadascuna causades per una sola mutació o defecte en els gens d’un individu que teòricament es poden corregir amb una teràpia dirigida, indica Barron. Si bé moltes, si no la majoria, d’aquestes malalties afecten un nombre relativament limitat de persones, un tractament amb èxit pot generar ingressos anuals d’1 mil milions de dòlars o més, a causa dels preus elevats, afegeix l’article.
Tot i això, tot i que la teràpia gènica té dècades d’investigació al darrere, el concepte encara es troba molt en fase de desenvolupament, amb una comercialització generalitzada encara fora del futur. De fet, l'única teràpia de reemplaçament del gen que ha estat aprovada fins ara per la FDA va ser desenvolupada per Spark Therapeutics per tractar un trastorn ocular rar que pot provocar ceguesa. En el primer any complet al mercat, el 2018, va generar ingressos de només 27 milions de dòlars.
Teràpies clau en desenvolupament
- UniQure: hemofília B, malaltia de Huntington; Ingressos potencials d’1 mil milions de dòlars anuals pel tractament amb hemofília B Regenxbio: produeixen vectors virals utilitzats per altres empreses per a la realització de teràpies gèniques; potencials vendes anuals de mil milions de dòlars a Novartis només Audentes: afecció muscular mortal XLMTM, malaltia ultra rara de Crigler-Najjar que inhibeix el processament del cos de bilirrubina Sòlid: distròfia muscular de Duchenne (DMD); un procés molt dolent posa en dubte el futur de l’empresa; El fill del CEO té aquesta malaltia que causa la mort precoç MeiraGTX: malalties oculars rares, ALS (malaltia de Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) té una participació a la companyia Voyager: Parkinson i malalties similars; tractar amb AbbVie Inc. (ABBV) proporcionarà fins a 1.500 milions de dòlars de pagaments Sarepta: primer medicament aprovat per la FDA per a la distròfia muscular Duchenne (DMD); més de 70.000 pacients a nivell mundial, el cost pot superar els 500.000 dòlars. Espurna: malaltia de retina rara que causa ceguesa, hemofília A
Spark tècnicament ja no és una oportunitat d'inversió, ja que Roche Holding la compra amb un preu d'adquisició del 122% enfront del seu preu de tancament preoferta el 22 de febrer de 2019. Spark va tancar el 8 de març en un 0, 6% dels 114, 50 dòlars de Roche per acció per oferta.. Això il·lustra com les grans companyies farmacèutiques com Roche i Novartis estan disposades a pagar els dòlars més importants per adquirir empreses de biotecnologia més petites que participin en una R + D prometedora.
"Els cinc mil milions de dòlars per a Spark ara fan pràcticament la resta de la teràpia gènica en un aspecte relativament barat", segons va escriure Josh Schimmer, analista de Evercore ISI en una nota de recerca citada per Barron's. Marshall Gordon, analista principal de la investigació de ClearBridge Investments, que participa en accions a Spark, assegura que el seu fort personal investigador i les seves capacitats de fabricació eren factors clau que van atreure a Roche.
Mirant endavant
Com s'ha apuntat anteriorment, la comercialització real de teràpies gèniques avança a un ritme lent, cosa que significa que molts dels jugadors més petits són en gran mesura botigues de R + D amb ingressos i costos elevats. Amb les previsions de preus en els centenars de milers de dòlars, per no dir milions, moltes de les teràpies gèniques en desenvolupament no necessiten gran quantitat de pacients per ser lucratives. D'altra banda, aquests costos estratosfèrics estan obligats a impulsar intensament les asseguradores privades i programes governamentals com Medicare.
