CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) i Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) han estat netejats per la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units per començar a provar el seu tractament genètic per a malalties de cèl·lules falciformes en pacients nord-americans.
En una nota de premsa, les dues companyies van dir que la FDA ara ha elevat la seva capacitat clínica, permetent-los començar a provar la teràpia experimental. Els socis del mes de maig es van veure obligats a aturar els seus plans per provar el fàrmac, CTX001, a l'espera de la resolució de "certs problemes" en la seva sol·licitud inicial.
Aleshores, CRISPR i Vertex van afirmar que CTX001 estava en suspens als Estats Units perquè la FDA tenia preguntes addicionals com a part de la revisió dels tràmits que les empreses enviaven per obtenir permís per iniciar un assaig clínic. No van revelar quines eren aquestes preguntes ni com les van respondre.
Les novetats de l'avanç van enviar a les accions de CRISPR un 14, 14% de les operacions previs al mercat. Les accions de Vertex es van apuntar a la sessió comercial de dijous L’anunci és significatiu perquè és la primera vegada que una empresa posa a prova la tecnologia experimental i revolucionària coneguda com a CRISPR-Cas9 sobre cèl·lules mare humanes als Estats Units. L’assaig comportarà la modificació de l’ADN dels pacients fora del cos. Un oncòleg de la Universitat de Sichuan a Chengdu, Xina va realitzar el primer assaig humà el 2016.
En la declaració conjunta, les dues companyies també van proporcionar una actualització sobre els avenços realitzats en la prova de CTX001 fora dels Estats Units. Van anunciar que se'ls ha donat una autorització normativa a "diversos països" per començar les proves del seu tractament experimental per a malalties de cèl·lula falç i beta. la talassèmia, un trastorn de la sang que redueix la producció d’hemoglobina: proteïna en glòbuls vermells que transporta oxigen a tot el cos. Actualment, un estudi clínic de fase 1/2 està en vies de començar a Europa a finals del 2018, van afegir. Els estudis de la fase 1 i 2 estan dissenyats per provar la seguretat, els efectes secundaris i les millors dosis de nous tractaments.
CRISPR i Vertex van formar una aliança per al desenvolupament de drogues el 2015 centrada en l’ús de CRISPR-Cas9. Els tractaments de trastorns de la sang van ser inclosos en el pacte d’investigació, tot i que en un primer moment van treballar en cures per a la fibrosi quística, una àrea d’especialització per a Vertex. Sota els termes de la seva associació, les dues companyies van acordar compartir les despeses de recerca i desenvolupament, així com els beneficis generats per qualsevol teràpia comercialitzada.
